RT - Journal Article T1 - Beta thalassemia gene therapy using lentiviral vectors JF - iau-tmuj YR - 2020 JO - iau-tmuj VO - 30 IS - 4 UR - http://tmuj.iautmu.ac.ir/article-1-1837-fa.html SP - 341 EP - 351 K1 - Beta- thalassemia K1 - Gene therapy K1 - Lentiviral vector. AB - درحال حاضر تنها درمان موثر بیماری بتاتالاسمی، پیوند مغزاستخوان آلوژنیک در افراد بیمار است. بزرگ­ترین محدودیت انجام این روش کمبود دهنده پیوند با آنتی ژن سازگار بافتی مشابه در اکثر موارد است. از عوارض شایع آن می­توان به بیماری مزمن پیوند علیه میزبان در 8-5% از بیماران اشاره داشت. در روش درمانی متداول برای درمان بیماری­های ارثی، انتقال یک یا چند ژن برای جبران عملکرد ژن معیوب به کار می­رود. بنابراین کلید اصلی در ژن درمانی موفق در استفاده از تکنیک انتقال مناسب ژن به سلول­های هدف در بافت های انسانی است؛ در نتیجه هدف ژن درمانی در درمان بیمار بتاتالاسمی بازگرداندن توانایی و ظرفیت تولید گلبول قرمز حاوی هموگلوبین نرمال و سالم در افراد بیماری است که تولید اریتروسیت ناکارآمد را کاهش داده و بیماری کم خونی ارثی را درمان می­کند. امروزه استفاده از ویروس­ها به عنوان ابزار درمانی وارد مرحله جدیدی شده است. در این راستا استفاده از ویروس­ها، به صورت ویروس­های غیرهمانند سازی کننده به عنوان وکتورهای ژن درمانی و یا به صورت ویروس­های همانندسازی کننده (ویروس­های انکولیتیک)، زمینه جالب توجهی تحت عنوان ویروس درمانی را به وجود آورده است. در حال حاضر، تقریبا 70% کارآزمایی‌های بالینی ژن‌درمانی از وکتورهای ویروسی استفاده کرده­اند. در چند سال اخیر محققان زیادی، وکتورهای لنتی ویروسی مختص رده­ اریتروئیدی، حامل ژن بتاگلوبین طراحی کرده­اند که نتایج درمانی رضایت­بخشی از تزریق سلول­های بنیادی خون­ساز به صورت in vitro و exvivo به دست آورده اند که در این مطالعه نتایج این تحقیقات ارائه می­شود. LA eng UL http://tmuj.iautmu.ac.ir/article-1-1837-fa.html M3 10.29252/iau.30.4.341 ER -