fa ژن درمانی بتاتالاسمی توسط وکتورهای لنتی ویروسی ژنتيك Genetic مروري Review <em><span style="font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-family:B Nazanin;"><span style="font-size:12.0pt;">درحال حاضر تنها درمان موثر بیماری بتاتالاسمی، پیوند مغزاستخوان آلوژنیک در افراد بیمار است. بزرگ&shy;ترین محدودیت انجام این روش کمبود دهنده پیوند با آنتی ژن سازگار بافتی مشابه در اکثر موارد است. از عوارض شایع </span></span></span></span></em><em><span style="font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-family:B Nazanin;"><span style="font-size:12.0pt;">آن </span></span></span></span></em><em><span style="font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-family:B Nazanin;"><span style="font-size:12.0pt;">می&shy;توان به بیماری مزمن پیوند علیه میزبان در&nbsp; 8-5% از بیماران اشاره داشت. در روش درمانی متداول برای درمان بیماری&shy;های ارثی، انتقال یک یا چند ژن برای جبران عملکرد ژن معیوب به کار می&shy;رود. بنابراین کلید اصلی در ژن درمانی موفق در استفاده از تکنیک انتقال مناسب ژن به سلول&shy;های هدف در بافت های انسانی است؛ در نتیجه هدف ژن درمانی در درمان بیمار بتاتالاسمی بازگرداندن توانایی و ظرفیت تولید گلبول قرمز حاوی هموگلوبین نرمال و سالم در افراد بیماری است که تولید اریتروسیت ناکارآمد را کاهش داده و بیماری کم خونی ارثی را درمان می&shy;کند</span></span></span></span></em><em><span dir="LTR" style="font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-size:10.0pt;">.</span></span></span></em><em><span style="font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-family:B Nazanin;"><span style="font-size:12.0pt;"> امروزه استفاده از ویروس&shy;ها به عنوان ابزار درمانی وارد مرحله جدیدی شده است. در این راستا استفاده از ویروس&shy;ها، به صورت &nbsp;&nbsp;ویروس&shy;های غیرهمانند سازی کننده به عنوان وکتورهای ژن درمانی و یا به صورت ویروس&shy;های همانندسازی کننده (ویروس&shy;های انکولیتیک)، زمینه جالب توجهی تحت عنوان ویروس درمانی را به وجود آورده است. در حال حاضر، تقریبا 70% کارآزمایی‌های بالینی ژن‌درمانی از وکتورهای ویروسی استفاده کرده&shy;اند. در چند سال اخیر محققان زیادی، وکتورهای لنتی ویروسی مختص رده&shy; اریتروئیدی، حامل ژن بتاگلوبین طراحی کرده&shy;اند که نتایج درمانی رضایت&shy;بخشی از تزریق سلول&shy;های بنیادی خون&shy;ساز به صورت </span></span></span></span></em><em><span dir="LTR" style="font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-size:10.0pt;">in vitro</span></span></span></em><em><span style="font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-family:B Nazanin;"><span style="font-size:12.0pt;"> و </span></span></span></span></em><em><span dir="LTR" style="font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-size:10.0pt;">exvivo</span></span></span></em><em><span style="font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-family:B Nazanin;"><span style="font-size:12.0pt;"> به دست آورده اند</span></span></span></span></em> <em><span style="font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-family:B Nazanin;"><span style="font-size:12.0pt;">که در این مطالعه نتایج این تحقیقات</span></span></span></span></em><em><span style="font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-family:B Nazanin;"><span style="font-size:12.0pt;"> ارائه می&shy;شود</span></span></span></span></em><em><span style="letter-spacing:-.2pt;font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-family:B Nazanin;"><span style="font-size:12.0pt;">.</span></span></span></span></em><span style="font-weight:normal;"><span style="color:black;"><span style="font-family:B Koodak;"><span style="font-size:12.0pt;"></span></span></span></span> Recent years, allogeneic bone marrow transplantation&nbsp;(BMT) has proved to be the successful cure for patients with&nbsp;thalassemia&nbsp;major, however this is restricted due to limited matched-related donor. Its complications include chronic graft-versus-host disease in 5-8% of patients. So, a molecular approach, such as gene therapy for direct normal beta globin gene transmission, seems quite promising to cure thalassemia. The goal of beta thalassemia gene therapy is to restore normal RBC production capacity in patients by suitable vector and correct inherited anemia. Virus therapy has recently been recognized as a promising new therapeutic approach in medical research. In this regard, the use of viruses as non-replicating gene therapy vectors or as replication viruses (oncolytic viruses) has provided attractive&nbsp;opportunities for viral therapy&nbsp;applications. Currently viral vectors have been used&nbsp;in&nbsp;nearly 70% of the clinical trials.&nbsp;In recent years, many researchers have designed erythroid-specific lentiviral vectors carrying the beta-globin gene that have obtained significant&nbsp;results. Their findings are presented in this study. بتاتالاسمی, ژن درمانی, وکتورهای لنتی ویروسی Beta- thalassemia, Gene therapy, Lentiviral vector. 341 351 http://tmuj.iautmu.ac.ir/browse.php?a_code=A-10-1-629&slc_lang=fa&sid=1 Mohammad Ali Khosravi محمدعلی خسروی 10031947532846008961 10031947532846008961 No PhD of Medical Biotechnology, Department of Molecular Medicine, Pasteur Institute of Tehran, Tehran, Iran دانشجوی دکتری بیوتکنولوژی پزشکی، گروه پزشکی مولکولی، انستیتوپاستور تهران، ایران Maryam Abbasalipour مریم عباسعلی پور 10031947532846008962 10031947532846008962 No PhD of Medical Biotechnology, Department of Molecular Medicine, Pasteur Institute of Tehran, Tehran, Iran دانشجوی دکتری بیوتکنولوژی پزشکی، گروه پزشکی مولکولی، انستیتوپاستور تهران، ایران Sirous Zeinali سیروس زینلی 10031947532846008963 10031947532846008963 No Department of Molecular Medicine, Pasteur Institute of Iran, Tehran, Tehran, Iran استاد، گروه پزشکی مولکولی، انستیتوپاستور تهران، ایران Morteza Karimipoor مرتضی کریمی پور mortezakarimi@yahoo.com 10031947532846008964 10031947532846008964 Yes Department of Molecular Medicine, Pasteur Institute of Iran, Tehran, Tehran, Iran دانشیار، گروه پزشکی مولکولی، انستیتوپاستور تهران، ایران