ژن درمانی بتاتالاسمی توسط وکتورهای لنتی ویروسی
|
محمدعلی خسروی1 ، مریم عباسعلی پور1 ، سیروس زینلی2 ، مرتضی کریمی پور 3 |
1- دانشجوی دکتری بیوتکنولوژی پزشکی، گروه پزشکی مولکولی، انستیتوپاستور تهران، ایران 2- استاد، گروه پزشکی مولکولی، انستیتوپاستور تهران، ایران 3- دانشیار، گروه پزشکی مولکولی، انستیتوپاستور تهران، ایران ، mortezakarimi@yahoo.com |
|
چکیده: (2868 مشاهده) |
درحال حاضر تنها درمان موثر بیماری بتاتالاسمی، پیوند مغزاستخوان آلوژنیک در افراد بیمار است. بزرگترین محدودیت انجام این روش کمبود دهنده پیوند با آنتی ژن سازگار بافتی مشابه در اکثر موارد است. از عوارض شایع آن میتوان به بیماری مزمن پیوند علیه میزبان در 8-5% از بیماران اشاره داشت. در روش درمانی متداول برای درمان بیماریهای ارثی، انتقال یک یا چند ژن برای جبران عملکرد ژن معیوب به کار میرود. بنابراین کلید اصلی در ژن درمانی موفق در استفاده از تکنیک انتقال مناسب ژن به سلولهای هدف در بافت های انسانی است؛ در نتیجه هدف ژن درمانی در درمان بیمار بتاتالاسمی بازگرداندن توانایی و ظرفیت تولید گلبول قرمز حاوی هموگلوبین نرمال و سالم در افراد بیماری است که تولید اریتروسیت ناکارآمد را کاهش داده و بیماری کم خونی ارثی را درمان میکند. امروزه استفاده از ویروسها به عنوان ابزار درمانی وارد مرحله جدیدی شده است. در این راستا استفاده از ویروسها، به صورت ویروسهای غیرهمانند سازی کننده به عنوان وکتورهای ژن درمانی و یا به صورت ویروسهای همانندسازی کننده (ویروسهای انکولیتیک)، زمینه جالب توجهی تحت عنوان ویروس درمانی را به وجود آورده است. در حال حاضر، تقریبا 70% کارآزماییهای بالینی ژندرمانی از وکتورهای ویروسی استفاده کردهاند. در چند سال اخیر محققان زیادی، وکتورهای لنتی ویروسی مختص رده اریتروئیدی، حامل ژن بتاگلوبین طراحی کردهاند که نتایج درمانی رضایتبخشی از تزریق سلولهای بنیادی خونساز به صورت in vitro و exvivo به دست آورده اند که در این مطالعه نتایج این تحقیقات ارائه میشود. |
|
واژههای کلیدی: بتاتالاسمی، ژن درمانی، وکتورهای لنتی ویروسی |
|
متن کامل [PDF 2463 kb]
(3154 دریافت)
|
نيمه آزمايشي : مروري |
موضوع مقاله:
ژنتيك دریافت: 1398/6/10 | پذیرش: 1398/11/7 | انتشار: 1399/9/30
|
|
|
|