:: دوره 30، شماره 4 - ( زمستان 1399 ) ::
جلد 30 شماره 4 صفحات 351-341 برگشت به فهرست نسخه ها
ژن درمانی بتاتالاسمی توسط وکتورهای لنتی ویروسی
محمدعلی خسروی1 ، مریم عباسعلی پور1 ، سیروس زینلی2 ، مرتضی کریمی پور 3
1- دانشجوی دکتری بیوتکنولوژی پزشکی، گروه پزشکی مولکولی، انستیتوپاستور تهران، ایران
2- استاد، گروه پزشکی مولکولی، انستیتوپاستور تهران، ایران
3- دانشیار، گروه پزشکی مولکولی، انستیتوپاستور تهران، ایران ، mortezakarimi@yahoo.com
چکیده:   (2868 مشاهده)
درحال حاضر تنها درمان موثر بیماری بتاتالاسمی، پیوند مغزاستخوان آلوژنیک در افراد بیمار است. بزرگ­ترین محدودیت انجام این روش کمبود دهنده پیوند با آنتی ژن سازگار بافتی مشابه در اکثر موارد است. از عوارض شایع آن می­توان به بیماری مزمن پیوند علیه میزبان در  8-5% از بیماران اشاره داشت. در روش درمانی متداول برای درمان بیماری­های ارثی، انتقال یک یا چند ژن برای جبران عملکرد ژن معیوب به کار می­رود. بنابراین کلید اصلی در ژن درمانی موفق در استفاده از تکنیک انتقال مناسب ژن به سلول­های هدف در بافت های انسانی است؛ در نتیجه هدف ژن درمانی در درمان بیمار بتاتالاسمی بازگرداندن توانایی و ظرفیت تولید گلبول قرمز حاوی هموگلوبین نرمال و سالم در افراد بیماری است که تولید اریتروسیت ناکارآمد را کاهش داده و بیماری کم خونی ارثی را درمان می­کند. امروزه استفاده از ویروس­ها به عنوان ابزار درمانی وارد مرحله جدیدی شده است. در این راستا استفاده از ویروس­ها، به صورت   ویروس­های غیرهمانند سازی کننده به عنوان وکتورهای ژن درمانی و یا به صورت ویروس­های همانندسازی کننده (ویروس­های انکولیتیک)، زمینه جالب توجهی تحت عنوان ویروس درمانی را به وجود آورده است. در حال حاضر، تقریبا 70% کارآزمایی‌های بالینی ژن‌درمانی از وکتورهای ویروسی استفاده کرده­اند. در چند سال اخیر محققان زیادی، وکتورهای لنتی ویروسی مختص رده­ اریتروئیدی، حامل ژن بتاگلوبین طراحی کرده­اند که نتایج درمانی رضایت­بخشی از تزریق سلول­های بنیادی خون­ساز به صورت in vitro و exvivo به دست آورده اند که در این مطالعه نتایج این تحقیقات ارائه می­شود.
واژه‌های کلیدی: بتاتالاسمی، ژن درمانی، وکتورهای لنتی ویروسی
متن کامل [PDF 2463 kb]   (3154 دریافت)    
نيمه آزمايشي : مروري | موضوع مقاله: ژنتيك
دریافت: 1398/6/10 | پذیرش: 1398/11/7 | انتشار: 1399/9/30



XML   English Abstract   Print



بازنشر اطلاعات
Creative Commons License این مقاله تحت شرایط Creative Commons Attribution-NonCommercial 4.0 International License قابل بازنشر است.
دوره 30، شماره 4 - ( زمستان 1399 ) برگشت به فهرست نسخه ها